Bác sĩ ở Bắc Kinh đã quyết định thực hiện liệu pháp gen trên bệnh nhân, sử dụng chương trình chỉnh sửa gen Crispr để điều trị đồng thời cả hai bệnh. Những phát hiện mới được công bố trên Tạp chí Y học New England tháng này cho thấy sức khỏe của bệnh nhân rất tích cực.
Crispr là một công cụ sửa chữa gen ngày càng được sử dụng, trong đó các đoạn gen được điều chỉnh có chủ ý để điều trị một số bệnh không liên quan đến dược lý. Crispr đã được sử dụng trong các thử nghiệm điều trị HIV ở chuột và hiện đang được thử nghiệm trên người.
Trong thí nghiệm với bệnh nhân, bác sĩ đã sử dụng Crispr để làm tê liệt gen CCR5, một kênh của HIV trong các tế bào miễn dịch, xuất phát từ tế bào gốc. Tủy xương của người hiến tặng. Vào tháng 7 năm 2017, bệnh nhân đã được hóa trị và xạ trị để lau tủy xương, để bác sĩ có chỗ tiêm tĩnh mạch hàng triệu tế bào gốc đột biến CCR5 vào cơ thể. Các tế bào qua trung gian di truyền tồn tại ở bệnh nhân, cung cấp cho họ đủ máu và tế bào miễn dịch, và thúc đẩy hầu hết các con đường xâm nhập HIV.
Bệnh nhân vẫn đang yêu. Tủy xương mới không đủ để điều trị virus này, nhưng nó có thể được kiểm soát bằng thuốc kháng vi-rút.
Việc điều trị căn bệnh này cho thấy công cụ Crispr an toàn cho con người và có thể giúp tìm ra phương pháp điều trị không dùng thuốc cho bệnh nhân HIV / AIDS. Gen CCR5 giúp virus HIV xâm nhập tế bào miễn dịch. Ảnh: Filaire-Theo Wired