Nghiên cứu được công bố bởi các nhà khoa học tại Viện Broad vào ngày 21 tháng 10, và nghiên cứu đã cấy ghép và loại bỏ 3 tỷ cặp khiếm khuyết di truyền trong DNA gốc (còn được gọi là mã di truyền của cơ thể người). Điều này được gọi là sửa đổi DNA.
Tiến sĩ David Liu, nhà khoa học trưởng của dự án, nói: “Bạn có thể nghĩ về quá trình này như sửa đổi một đoạn văn bản. Gen mới có thể tìm và thay thế trình tự DNA bị lỗi và thay thế nó.”
Khoảng 75.000 loại đột biến gen khác nhau có thể gây bệnh cho người. Theo bác sĩ Liu, liệu pháp mới này có thể chữa được khoảng 89% các bệnh này và 11% còn lại là các trường hợp sao chép quá mức mã di truyền hoặc xóa tất cả các gen. Tìm kiếm DNA cần được chỉnh sửa, sau đó sử dụng một enzyme (được gọi là sao chép ngược) để sao chép chính xác mẫu gen. Liệu pháp này đã được thử nghiệm thành công trong tế bào người và chuột.
Liệu pháp mới có thể điều trị khoảng 89% trong số 75.000 đột biến gây bệnh cho người. Ảnh: Thiên nhiên. Trong một thí nghiệm khác, liệu pháp này đã điều chỉnh thành công gen đột biến gây ra bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Đây là một bệnh di truyền ngăn cơ thể bệnh nhân sản xuất các tế bào hồng cầu sống.
Giáo sư Robin Lovell Badger của Đại học Francis Creek ở London đã trả lời phỏng vấn của BBC: “Có rất nhiều việc phải làm để tối ưu hóa các phương pháp và cung cấp mã di truyền hiệu quả trước khi chúng có thể được lâm sàng Áp dụng cho con người. “Đây được coi là phương pháp điều trị tiềm năng cho các bệnh thông thường do đột biến gen người gây ra.
Thức Linh (Theo Mặt Trời)