Tuần trước, Novartis (Thụy Sĩ) đã phê duyệt liệu pháp gen được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị chứng loạn dưỡng cơ cột sống. Liệu pháp gen sử dụng Zolgensma và bạn có thể nhận được 2,125 triệu đô la chỉ sau một lần tiêm. Đây là giá thuốc “chưa từng có”.
Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis cung cấp là 5 triệu USD mỗi đợt điều trị. Viện đánh giá kinh tế và lâm sàng của tổ chức độc lập (ICER) tin rằng mức giá này quá cao. Vào ngày 24 tháng 5, dựa trên dữ liệu lâm sàng khác từ Novartis và thông tin và giá cả được FDA công bố, ICER đã thông báo rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả của nó.
Tuy nhiên, ban lãnh đạo của Novartis vẫn đang bảo vệ giá của Zolgensma. Zolgensma tin rằng phương pháp này kinh tế hơn so với điều trị lâu dài có chi phí hàng trăm ngàn đô la mỗi năm. Tổ chức này cũng làm việc với các công ty bảo hiểm để giảm gánh nặng cho người mua.
Zolgensma là loại thuốc đắt nhất thế giới. Ảnh: Wink News. – Bệnh teo cơ tủy sống (SMA) là một bệnh di truyền nguy hiểm xảy ra ở 1 trên 10.000 trường hợp. Nếu một đứa trẻ bị SMA có ADM loại I (căn bệnh nghiêm trọng nhất), nó thường bị tê liệt, khó thở và thậm chí tử vong sau vài tháng. Người ta ước tính rằng 50% đến 70% trường hợp SMA là loại I.
Zolgensma đã sử dụng virus để sao chép bản sao bình thường của gen SMN1, một gen bị lỗi ở trẻ em SMA. Thuốc chỉ có thể được tiêm một lần vào cơ thể.
FDA đã phê duyệt Zolgensma dựa trên thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhân từ 2 tuần đến 8 tháng. Cơ quan này cho biết, trẻ em được điều trị Zolgensma có thể cải thiện đáng kể sự phát triển vận động, bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi. Theo người đứng đầu công ty dược phẩm Novartis, Zorgensma đã điều trị cho 150 trẻ em cho đến nay. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành. Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu các nhà sản xuất đính kèm các cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng vào nhãn thuốc. Tuy nhiên, dữ liệu cho thấy tác dụng của thuốc kéo dài khoảng 5 năm.
Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc., đây là phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA chấp thuận. Bệnh nhi sử dụng Spinraza nên dùng thuốc trong cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của trị liệu là 750.000 đô la Mỹ trong năm đầu tiên và 375.000 đô la Mỹ trong những năm tiếp theo. ICER cũng tin rằng những mức giá này quá cao.
Novartis hy vọng rằng Châu Âu và Nhật Bản sẽ phê duyệt Zolgensma trước cuối năm nay.
Minh Nguyễn (Reuters)