Ảnh: News .
Gần đây, nhóm nghiên cứu của Trung tâm Y tế Thành phố Hy vọng đã nhận được sự chấp thuận của FDA để tiến hành thử nghiệm trên người về công nghệ “chỉnh sửa gen” có thể ức chế vi rút HIV. Công nghệ hy vọng sẽ giúp bệnh nhân đạt được hiệu quả điều trị và kiểm soát sự tiến triển của bệnh.
Thử nghiệm lâm sàng sử dụng công nghệ kỹ thuật gen của Sangamo BioSciences Inc. của Richmond, công ty tiên phong trong lĩnh vực sinh học y sinh và kỹ thuật di truyền. Nhóm nghiên cứu đã sử dụng một loại enzyme nhân tạo gọi là zinc finger nuclease (ZFN), có thể phát hiện các đoạn gen cần thiết trong chuỗi DNA của sinh vật, gắn chúng và thay đổi cấu trúc của các đoạn gen, từ đó ngăn ngừa bệnh. Của gen để điều trị hiệu quả. -Mục tiêu của nhóm này là sử dụng ZFN để sửa đổi cấu trúc của gen tương ứng với protein CCR5. Cụ thể, nghiên cứu này sẽ chiết xuất tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân, chỉnh sửa gen CCR5 bằng công nghệ ZFN, sau đó đưa chúng vào cơ thể bệnh nhân. Tế bào được “điều chỉnh” này sẽ sản xuất ra các tế bào lympho “chống HIV” bằng cách sửa đổi protein CCR5.
Năm 2008, bệnh nhân Timothy Brown được “điều trị”. Việc cấy ghép tủy xương đã gây sốc cho toàn bộ cộng đồng y tế, và một loạt các nghiên cứu liên quan đã được thực hiện để giúp xác định vai trò của đồng thụ thể CCR5 và đưa ra các phương án điều trị để điều trị HIV. . CCR5 là một đồng thụ thể của thụ thể CD4, và nó đóng một vai trò quan trọng trong sự hợp nhất của HIV và tế bào lympho. Bằng cách thay đổi cấu trúc của CCR5, vòng đời của HIV bị gián đoạn do virus không thể liên kết, xâm nhập và lây nhiễm các tế bào lympho của người.
Vào tháng 3 năm 2014, nhóm nghiên cứu của Đại học Pennsylvania đã công bố một nghiên cứu y học trên Tạp chí New England dựa trên công nghệ ZFN và các nghiên cứu thực nghiệm tương tự dựa trên cơ chế biến đổi gen CCR5. Một nghiên cứu được thực hiện trên 12 người cho kết quả khả quan về độ an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị. Do đó, nghiên cứu này của nhóm Thành phố Hy vọng có thể được coi là một cuộc theo dõi quy mô lớn.
Nhóm của Trung tâm Thành phố Hy vọng sẽ nhanh chóng tiến hành giai đoạn thử nghiệm đầu tiên của đánh giá an toàn (ba giai đoạn của nghiên cứu lâm sàng trên người). Dù mới chỉ là những bước đầu tiên, nhưng việc FDA chấp thuận thử nghiệm công nghệ này trên người là một bước quan trọng giúp nhóm nghiên cứu dễ dàng hơn.
Nếu nghiên cứu thành công và kỹ lưỡng, công nghệ này sẽ giúp nhiều bệnh nhân HIV chữa khỏi HIV và giảm gánh nặng điều trị suốt đời bằng thuốc kháng vi-rút.
TS.Nguyễn Tấn Thủ